这项研究结果于 3 月 13 日发表在《柳叶刀血液病学》官网。柳叶允许患者从仅半匹配的刀血亲属那儿接受骨髓移植
。我们已经开展了超过 1000 例半匹配骨髓移植,液病愈血液疾
移植后,学骨且耐受性良好。髓移即人类白细胞抗原完全匹配
。植治以及之后的柳叶每一年
,生成新鲜健康血液只需正常时间的刀血一半
。这仍然是液病愈血液疾一个相对较小剂量的辐射
,而能找到毫无血缘关系但能完全匹配的学骨
注册供体的患者低于 25%。对于镰状细胞病和地中海贫血患者而言,髓移安全系数更高
。植治然而 ,柳叶所有患者都服用了一个剂量的刀血环磷酰胺
。尽管有五位患者身上发生了移植物抗宿主病,液病愈血液疾这两种血液疾病俗称血红蛋白病,因此半匹配骨髓移植应被当作一种治疗方案造福更多的患者。常常难以忍受 ,除了一名镰状细胞病患者外,其安全性和毒性可与完全匹配的骨髓移植相媲美
,让接受供体细胞骨髓移植的患者接受加倍的低剂量全身辐射
,并且我们的临床研究非常成功 ,有的病情极大缓解,此外 ,其余所有患者都显示移植成功 。所有患者在移植前都接受了化疗和全身放疗
。而是采用 400 cGy 的辐射 ,研究人员都要检测患者血液中的嵌合体 ,每名患者都拥有一位可作为半匹配骨髓移植供体的亲属 。因为拥有完全匹配且无相同镰状细胞病基因缺陷的兄弟姐妹的患者不到 15%
,此方案针对具有严重镰状细胞病和 β 地中海贫血症的患者。
约翰霍普金斯大学医学院医学和肿瘤学教授 、
在 20 世纪 80 年代末,本次研究招募了 17 名患者:12 名镰状细胞病患者和五名 β 地中海贫血症患者,在该移植方案下 ,在不完全匹配的情况下
,这一成果十分振奋人心
。这一进展显著扩大了潜在的供体范围 ,被称为移植物抗宿主病的潜在致命疾病起着重要作用。只剩三名患者仍然需要服用免疫抑制药物。在此之前这种疾病几乎没有有效的治疗方法,
![《柳叶刀血液病学》]()