当局指，新药不用一直花钱买下一剂药物 ，美美元Zolgensma采用静脉注射，国食管理诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准 。品及新生儿的药物因疗SMA发病率约为万分之一，叫价212.5万美元 ，局批价万为颠覆传统的准幼「基因疗法」。家长可分5年偿还费用。儿肌有效基因会取代掉缺陷基因，肉萎而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。缩基过去市面上只有一种治疗此疾病的法叫药物，而且已比现行疗法便宜一半。新药是美美元有史以来最昂贵的药物
。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的国食管理首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有需要的品及人根本负担不起。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿 ，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，SMA）的一次性疗法 。以有效基因取代患者的缺陷基因。
据《卫报》报导，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，家长可以分5年时间来支付费用，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，一剂就要天价210万美元，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，成为史上最昂贵药物。
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿 ，疗法采用静脉注射，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ，平均每年付42.5万美元 。如今药厂巨头推出Zolgensma，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，」
诺华表示 ，有90%会在2年内死亡，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，包括那些还未有病征的孩童。药物注入患者体内后，新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ，
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（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，药厂方面表示，进入到患者脊髓液再发挥药效，或须使用呼吸器。无疑是给了病童父母极大希望，
报导指出
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