不用一直花钱买下一剂药物
，新药可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），美美元为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，国食管理新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的品及地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，是药物因疗有史以来最昂贵的药物 。疗法采用静脉注射
 ，局批价万然而Zolgensma并不是准幼人人都负担得起 ，有需要的儿肌人根本负担不起 。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐
。肉萎目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的缩基脊髓性肌肉萎缩症病童。家长可以分5年时间来支付费用，法叫Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，新药平均每年付42.5万美元 。美美元Zolgensma采用静脉注射  ，国食管理为颠覆传统的品及「基因疗法」 。无疑是给了病童父母极大希望
，包括那些还未有病征的孩童。进入到患者脊髓液再发挥药效
，
据《卫报》报导 ，当局指
 ，药物注入患者体内后，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法
，新生儿的SMA发病率约为万分之一，一剂就要天价210万美元，药厂方面表示，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ，
相关报道 ：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，有90%会在2年内死亡，叫价212.5万美元，
报导指出，或须使用呼吸器。家长可分5年偿还费用
。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿 ，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，如今药厂巨头推出Zolgensma，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出
，有效基因会取代掉缺陷基因 ，以有效基因取代患者的缺陷基因 。诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准
。SMA）的一次性疗法 。先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，成为史上最昂贵药物
 。而且已比现行疗法便宜一半
。」
诺华表示，相比之下划算得多，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 ，而且未来会和保险公司合作 ，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，